Tausta
Epidermolysis bullosa on perinnöllinen, harvinainen ja huonoennusteinen ihosairaus. Vaikeimmissa tautimuodoissa lapsipotilaat voivat menehtyä jo alle viiden vuoden iässä.
Tavoite ja tehtävät
Projektimme tavoitteena on kehittää epidermolysis bullosan hoitoon systeeminen ja kudosspesifinen lääke, joka mahdollistaisi annetun lääkehoidon kohdentumisen ihoon. Täten lääkehoidon teho kasvaisi sairaassa kudoksessa, ihossa ja mahdolliset haittavaikutukset muissa kudoksissa jäisivät pois.
Vaikuttavuus
Tässä projektissa on erityiset mahdollisuudet onnistua, koska se tuo aivan uuden ja innovatiivisen mahdollisuuden hoitaa ihotauteja. Ensimmäisenä kehittämiskohteena on harvinainen, perinnöllinen ja tappava ihosairaus epidermolysis bullosa (EB). Tässä indikaatiossa lääke voi saada harvinaislääke-statuksen (”orphan drug”), joka tuo monia etuja lääkkeen tutkimiseen, kehittämiseen ja kaupallistamiseen.
Rahoituslähde
Business Finland, Research to Business
Projektiin kuuluvat henkilöt
Tero Järvinen
professori, kliininen anatomiaSoili Lehtonen
apurahatutkija, post doc -tutkimusYhteistyötahot
Juhani Lahdenperä
Erkki Ruoslahti
Hilde Furberg
Karoline Krause